Prodhuesi zviceran i ilaçeve, Novartis, e ka marrë miratimin e Shteteve të Bashkuara për terapinë me gjene të atrofisë muskulore të kurrizit, të quajtur “Zolgensma”. Çmimi i saj prej 2.1 milionë dollarësh amerikanë paraqet rekord të ri botëror për terapitë mjekësore.
Administrata e Ushqimit dhe Ilaçeve e Shteteve të Bashkuara e miratoi të premten përdorimin e terapisë “Zolgensma” te fëmijët nën moshën 2-vjeçare që vuajnë nga atrofia muskulore e kurrizit, përfshirë edhe te ata që ende nuk kanë shfaqur simptoma të sëmundjes. Miratimi vlen edhe për foshnjat me formën më vdekjeprurëse të sëmundjes së trashëguar dhe ato që vujnë nga format tjera të saj, simptomat e të cilave mund të shfaqen më vonë.
Atrofia muskulore e kurrizit është shkaktari kryesor gjenetik i vdekjeve të foshnjave. Kjo sëmundje shkakton shpesh paralizë, vështirësi gjatë frymëmarrjes dhe vdekje brenda disa muajsh te rastet që janë prekur nga tipi 1 i saj. Atrofia muskulore e kurrizit prek një në 10 mijë fëmijë të lindur. Rreth 50 deri 70 për qind e fëmijëve të prekur vuajnë nga tipi 1 i sëmundjes, i cili është më i rrezikshmi.
“Ka mundësi që ky është një standard i ri i kujdesit për foshnjat që vuajnë nga tipi më serioz i atrofisë muskulore të kurrizit”, tha Dr.Emmanuelle Tiongson, neurolog pediatrik nga Los Angeles.
Udhëheqësit e kompanisë “Novartis”, e cila do ta ofrojë terapinë më të shtrenjtë në botë, e kanë mbrojtur çmimin e saj, duke thënë se ky trajtim që bëhet një herë në jetë është më i vlefshëm se trajtimet e shtrenjta që zgjasin shumë dhe që kushtojnë qindra mijëra dollarë çdo vit.
Terapia e re përfshin përdorimin e një virusi për sigurimin e një kopjeje normale të gjenit të atrofisë muskulore te foshnjat e lindura me një gjen të çrregullt dhe jepet përmes infuzionit, shkruan “The Guardian”, transmeton Gazeta Express.