Kompania farmaceutike Novartis ka njoftuar rezultate inkurajuese nga një studim i hershëm klinik për një terapi eksperimentale kundër distrofisë muskulore facioskapulohumerale (FSHD), një sëmundje e rrallë gjenetike që shkakton dobësim progresiv të muskujve.
Terapia, e njohur si del-brax (braxlosiran), arriti të ulë dy biomarkues të rëndësishëm të lidhur me sëmundjen dhe tregoi shenja të reduktimit të dëmtimit të muskujve. Këto rezultate sugjerojnë se trajtimi mund të ndikojë në mekanizmat themelorë të sëmundjes dhe jo vetëm në lehtësimin e simptomave, shkruan Reuters, transmeton Gazeta Shneta.
FSHD prek rreth 1 në 8,000 deri në 20,000 persona dhe aktualisht nuk ka trajtime të miratuara që të ndryshojnë ecurinë e saj.
Për këtë arsye, rezultatet e reja konsiderohen një hap i rëndësishëm drejt zhvillimit të terapisë së parë efektive për këtë sëmundje.
Pas rezultateve pozitive, Novartis ka vazhduar me studime më të avancuara klinike për të vlerësuar sigurinë dhe efektivitetin afatgjatë të trajtimit.