Administrata e Ushqimit dhe Barnave e SHBA miratoi ilaçin IntraBio për një çrregullim gjenetik të rrallë dhe fatal, tha rregullatori shëndetësor të martën, vetëm disa ditë pasi agjencia pastroi trajtimin e parë për sëmundjen.
Sëmundja Niemann-Pick e tipit C (NPC) është një çrregullim i rrallë gjenetik që prek sistemin nervor dhe organet e tjera, duke shkaktuar paaftësi fizike dhe mendore si probleme të të folurit, vështirësi në gëlltitje dhe koordinim, ngathtësi dhe të tjera me kalimin e kohës, shkruan Reuters, transmeton Gazeta Shneta.
NPC mund të ndodhë midis fëmijërisë dhe moshës madhore, kjo është arsyeja pse ndonjëherë quhet “sëmundja e Alzheimerit në fëmijëri”. Njerëzit e prekur prej tij jetojnë vetëm rreth 13 vjet. Kompania vlerëson se NPC prek një në 100,000 lindje të gjalla.
Më 20 shtator, FDA miratoi Zevra’s (ZVRA.O), Miplyffa, për trajtimin e NPC – trajtimi i parë për të marrë një dremitje për gjendjen.
FDA miratoi ilaçin për trajtimin e simptomave neurologjike të lidhura me NPC tek të rriturit dhe pacientët pediatrikë që peshojnë të paktën 15 kilogramë.
Ilaçi oral i IntraBio, i quajtur IB1001, do të shitet me emrin e markës Aqneursa. Megjithatë, rregullatori nuk bëri të ditur çmimin e ilaçit.
Të hënën, Zevra tha se do të çmonte trajtimin e saj rival, Miplyffa , me një kosto blerjeje me shumicë midis 40,000 dhe 106,000 dollarë në muaj, në varësi të dozës.
Aqneursa duhet të merret nga goja deri në tre herë në ditë, me ose pa ushqim. Doza e rekomanduar ndryshon në varësi të peshës trupore të individit.
Miratimi u bazua në një provë klinike në fazën e vonë në 60 pacientë që treguan se ilaçi ndihmoi në reduktimin e simptomave në krahasim me një placebo.
FDA gjithashtu dha një paralajmërim se Aqneursa mund të shkaktojë dëm embrio-fetal nëse përdoret gjatë shtatzënisë.
Kompania me seli në Austin tha në mars se kishte mbledhur mbi 40 milionë dollarë fonde kapitali për të mbështetur komercializimin dhe lëshimin e IB1001, subjekt i miratimit të FDA. /Gazeta Shneta/