Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave ka miratuar terapinë e parë gjenetike për të trajtuar një sëmundje të rrallë dhe shkatërruese të muskujve, por e kufizoi miratimin për fëmijët e moshës 4 dhe 5 vjeç bazuar në provat e disponueshme.
Ilaçi, nga kompania bioteknike Sarepta Therapeutics, do të duhet të provojë në një provë klinike në vazhdim se përmirëson funksionin fizik dhe lëvizshmërinë te pacientët me distrofi muskulare Duchenne në mënyrë që të qëndrojë në treg, tha FDA të enjten. Terapia u miratua sipas rrugës së miratimit të përshpejtuar, e cila pastron ilaçet për sëmundjet ku ato nevojiten urgjentisht, bazuar në të dhënat që sugjerojnë se ato kanë gjasa të sjellin përfitime klinike, shkruan CNN, transmeton Gazeta Shneta.
Ishte hera e parë që një terapi e kësaj natyre – një trajtim një herë që jep një kopje funksionale të një gjeni për të kompensuar atë që çon në sëmundje – është pastruar nën kornizën e miratimit të përshpejtuar dhe lëvizja erdhi pas dëshmive emocionale. Nga familjet në një takim të komitetit këshillues të FDA muajin e kaluar.
Distrofia muskulare Duchenne shkakton dobësi progresive muskulore që mund t’u rrëmbejë fëmijëve aftësinë e tyre për të ecur në kohën kur janë adoleshente dhe shumë prej tyre nuk jetojnë mirë deri në të 30-at e tyre. Ai prek një në 3300 djem.
Sarepta tha se terapia, e quajtur Elevidys, do të kushtojë 3.2 milionë dollarë për pacient. Është projektuar për t’u marrë vetëm një herë.
Grupi për të cilin u miratua ilaçi, fëmijët e moshës 4 dhe 5 vjeç, është rreth 6% e popullsisë së njerëzve me distrofi muskulare Duchenne, sipas Brian Abrahams, një analist me firmën e Wall Street, RBC Capital Markets. Ai kishte vlerësuar se Sarepta do ta çmonte ilaçin në 2.8 milionë dollarë për pacient, gjë që mund të sillte 2.1 miliardë dollarë të ardhura nga grupi fillestar i kualifikuar për ilaçin.
Edhe pse bie në sy, një çmim i tillë nuk është jashtë hapit me terapitë e tjera gjenetike të njëhershme, të cilat kanë kaluar 3 milionë dollarë për pacient në vitet e fundit. Por Elevidys do të bëhet ilaçi i dytë më i shtrenjtë në botë, pas trajtimit 3.5 milionë dollarësh të hemofilisë Hemgenix .
“Miratimi i sotëm adreson një nevojë urgjente mjekësore të paplotësuar dhe është një përparim i rëndësishëm në trajtimin e distrofisë muskulare Duchenne, një gjendje shkatërruese me mundësi të kufizuara trajtimi, që çon në një përkeqësim progresiv të shëndetit të një individi me kalimin e kohës,” Dr. Peter Marks, drejtor i Qendrës për Vlerësimin dhe Kërkimin Biologjik të FDA-së, tha në njoftimin për lajmet e agjencisë. “FDA mbetet e përkushtuar për të lehtësuar zhvillimin e terapive të reja inovative për të reduktuar ndikimin e sëmundjeve dobësuese dhe për të përmirësuar rezultatet dhe cilësinë e jetës për të prekurit.”
Sarepta tha në njoftimin e vet të lajmeve se rezultatet e para nga prova konfirmuese e ilaçit priten në fund të këtij viti./Gazeta Shneta/