Një terapi eksperimentale gjenetike ka trajtuar me sukses dhjetëra fëmijë që vuajnë nga një çrregullim i rrallë dhe fatal i sistemit imunitar, duke ofruar shpresë për shërim të qëndrueshëm në të ardhmen.
Studimi përfshiu 62 fëmijë me mungesë të enzimës adenozinë deaminazë (ADA-SCID) – një sëmundje gjenetike që shkatërron sistemin imunitar dhe i bën fëmijët tepër të ndjeshëm ndaj infeksioneve. Pa trajtim, kjo gjendje është zakonisht fatale brenda dy viteve të para të jetës, ndërsa terapitë ekzistuese janë të rrezikshme dhe shumë të kushtueshme, raporton Euronews Health transmeton Gazeta Shneta.
Terapia e re konsiston në mbledhjen e qelizave staminale të gjakut të fëmijës, futjen në to të një virusi që bart një kopje të shëndetshme të gjenit ADA, dhe më pas rikthimin e qelizave të korrigjuara në trupin e pacientit. Brenda 6 deri në 12 muajsh, sistemi imunitar arrin nivele normale.
Nga 62 pacientët, 59 u trajtuan me sukses midis viteve 2012 dhe 2019 dhe vazhdojnë të kenë funksion të qëndrueshëm imunitar pa komplikime serioze. Pesë prej tyre janë ende plotësisht të shëndetshëm pas më shumë se një dekade.
Studimi, i botuar në “New England Journal of Medicine”, është më i madhi dhe me periudhën më të gjatë ndjekëse i këtij lloji terapie.
Sipas Dr. Donald Kohn nga Universiteti i Kalifornisë, bashkautor i kërkimit, “këto rezultate janë pikërisht ato që shpresonim kur filluam zhvillimin e kësaj metode.”
Shumica e efekteve anësore ishin të lehta ose të moderuara dhe nuk lidhen drejtpërdrejt me terapinë. Në tre raste ku trajtimi nuk funksionoi, fëmijët rifilluan kujdesin standard.
Më shumë se gjysma e fëmijëve morën qeliza të ngrira, me rezultate po aq të mira sa ata që morën infuzione të freskëta – një hap drejt qasjeve më të gjera globale. Studiuesit po përgatisin tani kërkesën për miratim nga FDA, me shpresën që terapia të jetë e disponueshme brenda 2–3 viteve të ardhshme.
Për shumë familje, si ajo e Eliana Nachem, një vajzë 11-vjeçare nga Virxhinia, trajtimi ka qenë shpëtimtar. E diagnostikuar në moshën tre muajsh, ajo u trajtua në 10 muaj dhe sot gëzon një fëmijëri të shëndetshme. “Ishte si të rilindej,” kujton nëna e saj, Caroline. /Gazeta Shneta/