Një terapi e re eksperimentale për atrofinë muskulare spinale (SMA), e quajtur salanersen (BIIB115), ka marrë statusin “Breakthrough Therapy” nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA), një vendim që mund të përshpejtojë zhvillimin dhe shqyrtimin e saj për përdorim klinik.
Kjo është një nga njohjet më të rëndësishme që FDA u jep trajtimeve që tregojnë potencial të konsiderueshëm për pacientët me sëmundje serioze, shkruan Biogen, transmeton Gazeta Shneta.
SMA është një sëmundje e rrallë gjenetike që prek neuronet motorike dhe shkakton dobësim progresiv të muskujve, duke ndikuar në aftësinë për të lëvizur, ecur, gëlltitur dhe marrë frymë. Edhe pse vitet e fundit janë zhvilluar trajtime të rëndësishme për këtë sëmundje, ekspertët theksojnë se ende ekziston nevoja për alternativa të reja që mund të përmirësojnë më tej rezultatet afatgjata të pacientëve.
Vendimi i FDA-së bazohet në të dhënat paraprake të një studimi të fazës 1b, ku disa fëmijë me SMA që kishin marrë më parë terapi gjenike, por që vazhdonin të kishin kufizime funksionale, treguan përmirësime të rëndësishme pas trajtimit me salanersen. Studiuesit vunë re ngadalësim të neurodegjenerimit dhe përmirësim të funksionit motorik, ndërsa disa fëmijë fituan aftësi të reja si ulja pa ndihmë ose ecja.
Salanersen është një terapi e klasës së oligonukleotideve antisens, e projektuar për të rritur prodhimin e proteinës SMN, mungesa e së cilës shkakton sëmundjen. Një veçori e rëndësishme e saj është se mund të administrohet vetëm një herë në vit, çka mund ta bëjë trajtimin më të lehtë për pacientët dhe familjet e tyre.
Pas marrjes së statusit “Breakthrough Therapy”, programi i zhvillimit të salanersen do të vazhdojë me studime të fazës së tretë në shkallë globale për të vlerësuar sigurinë dhe efikasitetin e saj në foshnja, adoleshentë dhe të rritur me SMA. Ekspertët e konsiderojnë këtë një hap të rëndësishëm drejt zgjerimit të mundësive terapeutike për personat që jetojnë me këtë sëmundje të rrallë neuromuskulare.