Ilaçi i parë i miratuar për të ngadalësuar përparimin e sëmundjes do të vijë me një paralajmërim të fortë sigurie për efektet anësore potencialisht kërcënuese për jetën.
Administrata e Ushqimit dhe Barnave miratoi të enjten plotësisht ilaçin e Alzheimerit Leqembi, mes shqetësimeve për sigurinë, koston dhe aksesin e tij. Lëvizja shënon herën e parë që një ilaçi që synon të ngadalësojë përparimin e sëmundjes i është dhënë miratimi i plotë rregullator. Barnat e tjera të miratuara synojnë vetëm simptomat e tij, shkruan NBC News, transmeton Gazeta Shneta.
“Unë nuk mendoj se mund ta nënvlerësojmë rëndësinë e këtij momenti,” tha Donna Wilcock, ndihmës dekane e biomjekësisë në Universitetin e Kentakit.
Rreth 6.7 milionë të rritur të moshës 65 vjeç e lart në Shtetet e Bashkuara kanë sëmundjen e Alzheimerit, sipas Shoqatës së Alzheimerit. Leqembi, nga prodhuesi japonez i barnave Eisai dhe prodhuesi i barnave me bazë në SHBA, Biogen, synon një lloj proteine në tru të quajtur beta-amiloide, që prej kohësh mendohet nga shkencëtarët si një nga shkaqet themelore të sëmundjes së Alzheimerit.
Në një provë klinike të fazës 3 me 1,795 pacientë me dëmtim të lehtë njohës ose sëmundje në fazën e hershme, përparimi i sëmundjes u ngadalësua me 27% gjatë një periudhe 18-mujore.
“Ndërsa pacientët ende reduktojnë ilaçin, rënia është ngadalësuar,” tha Wilcock.
Dr Ronald Petersen, një neurolog në klinikën Mayo në Rochester, Minesota, tha në një email se Leqembi nuk është një kurë dhe as nuk e ndalon sëmundjen.
“Është një hap i parë për më shumë terapi në të ardhmen,” tha ai.
Shoqata e Alzheimerit, e cila ka mbrojtur me zë për miratimin e ilaçit, vlerësoi vendimin. Trajtimi mund t’u japë njerëzve në fazat e hershme të Alzheimerit më shumë kohë për të ruajtur pavarësinë e tyre dhe për të bërë gjërat që duan, tha në një deklaratë Joanne Pike, presidente dhe CEO e Shoqatës së Alzheimerit.
“Kjo u jep njerëzve më shumë muaj për të njohur bashkëshortin, fëmijët dhe nipërit e tyre,” tha Pike.
Si i ndihmon Leqembi pacientët me Alzheimer?
Në provën klinike të fazës 3, studiuesit matën rënien njohëse duke përdorur një shkallë që fokusohej në performancën e pacientëve në gjashtë kategori: kujtesa, orientimi, gjykimi dhe zgjidhja e problemeve, çështjet e komunitetit, shtëpia dhe hobi dhe kujdesi personal.
Për secilën kategori, pacientët u vlerësuan në një shkallë prej 5 pikësh: 0 është normale, 0.5 është çmenduri e diskutueshme dhe 1, 2 dhe 3 janë respektivisht faza të lehta, të moderuara dhe të rënda të demencës.
Pacientët në grupin placebo shënuan mesatarisht 1.66 në shkallë pas 18 muajsh. Ata që morën Leqembin shënuan mesatarisht 1.21, një diferencë 0.45 ose 27% më ngadalë rënie.
“Në terma të botës reale, kjo ka të ngjarë të thotë më shumë kohë që pacienti të jetojë i pavarur, të shijojë hobi, miqtë e tij dhe të ketë një cilësi më të mirë jete,” tha Wilcock. “Koha do të tregojë se sa, por prova klinike tregoi përfitime të rëndësishme në aktivitetet e masave të jetesës së përditshme.”
Petersen tha se ilaçi duket se ngadalëson rënien e një pacienti për rreth pesë muaj.
Ndërsa ilaçet e reja të Alzheimerit kanë dështuar, shkencëtarët po e zhvendosin fokusin në shkaqe të tjera të mundshme Dr. Alberto Espay, një neurolog në Kolegjin e Mjekësisë të Universitetit të Cincinnati, tha se ngadalësimi prej 27% në përparimin e sëmundjes bie nën pragun e asaj që do të ishte “e dukshme” për një pacient.
“Shanset për ënjtje të trurit dhe hemorragji janë shumë më të larta se çdo përmirësim aktual,” tha Espay, i cili nisi një peticion në qershor duke kërkuar që trajtimi i Alzheimerit të mos marrë miratimin e plotë.
Në miratimin e saj, FDA përfshiu etiketën e saj më të fortë paralajmëruese – të quajtur një paralajmërim në kuti – për këto efekte anësore të veçanta, duke vënë në dukje se ato mund të çojnë në konvulsione dhe vdekje. Përveç kësaj, para fillimit të barit, pacientët duhet t’i nënshtrohen testeve gjenetike për të kuptuar më mirë rrezikun e tyre për këto efekte anësore.
Rreth 12.6% e pacientëve që morën Leqembi në provë zhvilluan ënjtje të trurit, krahasuar me 1.7% të atyre në grupin placebo. Rreth 17% e grupit Leqembi përjetuan gjakderdhje në tru, krahasuar me 9% në grupin placebo. Efekti anësor shihet edhe me një ilaç tjetër të Alzheimerit, Biogen’s Aduhelm, i cili gjithashtu funksionon duke synuar amiloidin në tru.
Petersen tha se në rreth 75% të njerëzve, efektet anësore të trurit, të cilat u zbuluan në skanimet MRI, nuk shkaktuan simptoma.
Kush do të mund ta marrë Leqembin?
Leqembi u miratua për njerëzit me dëmtim të lehtë njohës ose sëmundje të Alzheimerit në fazën e hershme. Ilaçi jepet në mënyrë intravenoze çdo dy javë, që do të thotë se pacientët do të duhet të shkojnë në një spital ose klinikë për infuzion. Përveç kësaj, një tryezë e rrumbullakët e ekspertëve të Alzheimerit rekomandon që pacientët të bëjnë skanime periodike të trurit për të monitoruar për ndonjë efekt anësor.
Leqembi do të mbajë një çmim prej 26,500 dollarë në vit. Në qershor, Qendrat për Shërbimet Medicare & Medicaid thanë se planifikonte të siguronte mbulim për Leqembi dhe barna të tjera në klasën e tij, në varësi të marrjes së miratimit të plotë të FDA. Megjithatë, agjencia tha se do të mandatojë që mjekët të mbledhin të dhëna të performancës në botën reale për këto ilaçe përmes një baze të dhënash qeveritare. Kjo do të thotë se vetëm mjekët që janë të gatshëm të mbledhin këto të dhëna do të mund të përshkruajnë Leqembi.
Pas miratimit të së enjtes, CMS tha në një njoftim se regjistri ishte i hapur për mjekët. Agjencia renditi gjithashtu hapat që pacientët duhet të ndërmarrin për të siguruar që ata të marrin mbulimin e Medicare.
Medicare do të mbulojë 80% të kostos së barit pasi pacientët të plotësojnë zbritjen e tyre, që do të thotë se pacientët do të jenë përgjegjës për të paguar 20% të mbetur nga xhepi, që arrin në disa mijëra dollarë.
Tomas Philipson, një ekonomist që shërbeu si këshilltar i lartë ekonomik si për FDA ashtu edhe për CMS nën ish-presidentin Xhorxh W. Bush, tha se rregulli do të thotë se disa pacientë nuk do të jenë ende në gjendje të përballojnë Leqembi.
“Do të kufizojë disi, por nuk do të kufizojë aq shumë sa ajo që CMS po bën për të gjithë klasën aktualisht,” tha Philipson, duke iu referuar kufizimeve që agjencia vendosi për barnat që u është dhënë një version i shpejtë i miratimit, gjithashtu. i njohur si miratim i përshpejtuar. Për të marrë mbulim për barnat e miratimit të përshpejtuar, pacientët duhet të regjistrohen në një provë klinike.
Leqembit fillimisht iu dha miratimi i përshpejtuar në janar, përpara se FDA të kishte kohë për të rishikuar rezultatet e provës klinike të fazës 3.
Në qershor, një komitet i pavarur këshillimor i FDA votoi njëzëri se të dhënat nga gjyqi treguan se Leqembi ofronte një përfitim për pacientët me Alzheimer, duke rekomanduar që agjencia t’i jepte miratimin e plotë.
Miratimi i Leqembit është i rëndësishëm për pacientët dhe sistemin e kujdesit shëndetësor, tha Philipson, tani profesor në Shkollën Harris të Politikave Publike në Universitetin e Çikagos. Ai ishte bashkëautor i një punimi në qershor që zbuloi se vonesa e mbulimit të Leqembit dhe barnave të tjera në klasën e tij mund t’i kushtojë SHBA-së më shumë se 500 miliardë dollarë.
Miratimi i plotë i Leqembit kapërceu atë të Aduhelm të Biogen, të cilit iu dha miratimi i përshpejtuar në vitin 2021 .Ky miratim erdhi pavarësisht gjetjes së një komiteti këshillues të FDA-së se ilaçi nuk kishte gjasa të funksiononte. Më vonë, një hetim 18-mujor i Kongresit zbuloi se FDA dështoi t’u përmbahej standardeve të veta dhe se miratimi i Aduhelm ishte “i mbushur me parregullsi”, duke e vënë agjencinë nën një shqyrtim të mëtejshëm.
Aduhelm fillimisht kushtoi 56,000 dollarë në vit, duke kërcënuar të rrisë primet e Medicare, përpara se kompania të vendoste ta përgjysmonte atë total. Vetëm me miratim të përshpejtuar, ilaçi mbulohet nga Medicare vetëm nëse njerëzit janë regjistruar në një provë klinike. Asnjë datë nuk është caktuar se kur FDA-ja mund të marrë një vendim për miratimin e plotë të Aduhelm./Gazeta Shneta/