Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA), ka miratuar terapinë e qelizave modifikuese të gjeneve CRISPR për të trajtuar një çrregullim të rrallë të trashëguar të gjakut të quajtur beta-talasemia e varur nga transfuzioni (TDT).
Terapia e qelizave për modifikimin e gjeneve CRISPR Therapeutics dhe Vertex Pharmaceuticals, e quajtur si Casgevy, është miratuar zyrtarisht për të trajtuar TDT – një çrregullim i rrallë i trashëguar i gjakut që kërkon transfuzion të rregullt gjaku – në pacientët 12 vjeç e sipër, shkruan Health News përcjell Gazeta Shneta.
Kompania Vertex njoftoi se i ishte dhënë miratimi i FDA-së më shumë se dy muaj përpara datës fillestare të pritshme të veprimit dhe pak më shumë se një muaj pasi u miratua i njëjti trajtim për sëmundjen e qelizave drapërore.
Trajtimi është një terapi nobel e cila lejon prerjen e ADN-së në vende specifike në mënyrë që sekuencat të shtohen, fshihen ose zëvendësohen me ADN të shëndetshme.
Përafërsisht 1000 njerëz të moshës 12 vjeç e sipër vuajnë nga beta-talasemia e varur nga transfuzioni në Shtetet e Bashkuara dhe tani kanë të drejtë për këtë trajtim.
Shumë njerëz që jetojnë me beta-talasemia e varur nga transfuzioni përjetojnë lodhje dhe gulçim për shkak të anemisë, dhe ndërlikimet përfshijnë gjithashtu një zmadhim të shpretkës, mëlçisë dhe/ose zemrës, kockave të paformuara dhe pubertetit të vonuar. Çrregullimi kërkon trajtim gjatë gjithë jetës dhe përfundimisht rezulton në shkurtimin e jetëgjatësisë dhe uljen e cilësisë së jetës.
Në SHBA, mosha mesatare e vdekjes për pacientët që jetojnë me beta-talasemia e varur nga transfuzioni është vetëm 37 vjeç dhe kostot e kujdesit shëndetësor gjatë gjithë jetës së menaxhimit të TDT në SHBA vlerësohen midis 5 dhe 5.7 milion dollarë. /Gazeta Shneta/