Studiuesit nga Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon po përdorin një trajtim eksperimental të modifikimit të gjeneve të bazuar në CRISPR për pjesëmarrësit me një sëmundje të rrallë të syve që dëmton shikimin.
Trajtimi rezultoi në përmirësime të konsiderueshme në rezultatet e lidhura me shikimin, si mprehtësia vizuale, shkruan burimi Medical News Today përcjell Gazeta Shneta.
Që nga zbulimi i tij në vitin 2013, studiuesit kanë ekzaminuar përdorimin e modifikimit të gjeneve të CRISPR për të trajtuar gjendje të ndryshme shëndetësore.
Studimet kanë treguar se redaktimi i gjeneve CRISPR mund të premtojë në trajtimet si leukemia, forma të tjera të kancerit, sëmundjet e zemrës, sëmundja e qelizave drapërore dhe HIV.
Tani, studiuesit nga Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon po përdorin një trajtim eksperimental të modifikimit të gjeneve CRISPR për të trajtuar një sëmundje të trashëguar të retinës të quajtur Leber Congenital Amaurosis (LCA), për të cilën aktualisht nuk ka asnjë trajtim të miratuar nga FDA.
LCA është një çrregullim i rrallë gjenetik i syrit që zakonisht shfaqet gjatë vitit të parë të jetës. Sëmundja prek retinën e syrit, e cila është zona që i tregon trurit atë që po shihni.
Njerëzit me LCA do të kenë shikim të ulët dhe ndonjëherë verbëri. LCA është shkaku kryesor i verbërisë së trashëguar tek fëmijët, duke prekur 2-3 foshnje për 100,000 lindje në mbarë botën.
“Kjo [është] një sëmundje verbuese pa trajtim,” tha Dr. Mark Pennesi, PhD, profesor i oftalmologjisë në Universitetin e Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, hetues në provën e Fazës 1/2 dhe autori përkatës i këtij studimi.
LCA është një sëmundje e trashëguar e shkaktuar nga një mutacion në gjenet specifike të bartura dhe të transmetuara nga një prind.
“Redaktimi i gjeneve CRISPR është shpresa për të ndihmuar në rregullimin e shumë prej (këto) degjenerimeve, çrregullimeve dhe sëmundjeve të kohës sonë. Aftësia për të përdorur terapinë gjenetike për të korrigjuar një çrregullim si LCA është një zbulim i madh në shkencën mjekësore”, thanë ekspertët mjekësor.
Studimi u botua së fundmi në “The New England Journal of Medicine”. /Gazeta Shneta/