Agjencia Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka miratuar injeksionin Zycubo (histidinat bakri) si trajtimin e parë për sëmundjen Menkes te pacientët pediatrikë. Miratimi u dha kompanisë Sentynl Therapeutics.
Zycubo është një terapi zëvendësuese e bakrit dhe jepet me injeksion nënlëkuror. Efektet më të zakonshme anësore të raportuara përfshijnë infeksione, probleme të frymëmarrjes, krizë, të vjella, ethe, anemi dhe reaksione në vendin e injektimit.
FDA theksoi se pacientët duhet të monitorohen nga afër për toksicitet të mundshëm, pasi bakri mund të grumbullohet në trup.
Miratimi u bazua në rezultatet e dy studimeve klinike, të cilat përfshinë 66 pacientë të trajtuar (mosha deri në 3 vjeç) dhe 17 të pa trajtuar.
Rezultatet treguan se fëmijët që filluan trajtimin brenda katër javëve nga lindja kishin 78% ulje të rrezikut të vdekjes krahasuar me ata që nuk u trajtuan.
Nga pacientët e trajtuar herët, pothuajse gjysma jetuan më shumë se gjashtë vjet, ndërsa disa mbijetuan mbi 12 vjet. Asnjë nga pacientët e pa trajtuar nuk jetoi më shumë se gjashtë vjet.
Përfitime të konsiderueshme të mbijetesës u panë edhe te fëmijët që filluan trajtimin pas katër javëve nga lindja.
“Me këtë vendim, fëmijët me këtë sëmundje shkatërruese dhe degjenerative do të kenë një opsion të miratuar nga FDA për trajtim dhe mundësi për të jetuar më gjatë,” tha Christine Nguyen, M.D., nga FDA.
FDA gjithashtu deklaroi se do të vazhdojë të bashkëpunojë me komunitetin e sëmundjeve të rralla për të avancuar zhvillimin e barnave për Menkes dhe sëmundje të tjera të rralla.